Luxturna基因疗法有望通过 盲人重见光明之机

钜亨网编译黄意文  2017-10-13  17:26 

基因疗法的里程碑,药厂 Spark Therapeutics Inc. 推出新药「Luxturna」,主要以注射基因方式治疗,因遗传性基因造成眼盲的病人,美国食品药物管理局 (FDA) 的谘询委员,一致认为此药物的益处多过于害处,他们将在明年 1 月 12 日,决定是否核准 Luxturna。

因为 FDA 保持开放的态度,Spark 今年股价已大涨近 73%,周四以 86.20 美元收盘。

Spark Therapeutics Inc 股价日线走势图 (近一年以来表现)
Spark Therapeutics Inc 股价日线走势图 (近一年以来表现)

Luxturna 主要目标客群为得到 RPE65 基因突变病患,此突变会导致病患渐渐失去视力,根据 Spark 统计,目前在已开发国家,约有 6000 名患者 ,但並不是所有病患都适合此治疗,因为病患需要有视网膜细胞,疗法才能发挥功效。Luxturna 治疗方式是在患者视网膜注射带有矫正基因的病毒,之後新基因会取代突变基因,开始生产所需的蛋白质。

尽管此基因疗法,没办法帮助大部分的盲人恢复视力,但很多人将它视为医疗界的一大突破。目前已有病患接受试验,他们的反应良好,Spark 的执行长 Jeffrey Marrazzo 表示,三年前在试验中接受注射的病患,目前仍感觉良好。

基因治疗药物为「一次性」的,不像其他疾病,例如高血压或控制胆固醇,需要长时间服药,美国保险公司,通常是阶段性补助这些病患,然而 Spark 的新基因药物,为一次性注射药物,若双眼皆注射,费用可能高达一百万美元,届时保险公司是否受理还是未知数。而 Spark 也尚未决定收费方式,有可能是分期付款,或是若治疗无效,就不收费,投资者正仔细关注 Spark 新药物的定价。

市场极关心 Spark 的动态,因为它不是唯一一家在研发基因治疗药物的药厂,若 Spark 的药物能顺利通过,对这些药厂也是利多,其他在研发基因疗法的疾病包括,血友病、杜氏肌营养不良症、镰刀型红血球疾病。



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